Evrysdi-lääkkeelle myyntilupa!

Euroopan komissio on 30.3.2021 myöntänyt Rochen SMA-lääke Evrysdille (risdiplam) myyntiluvan. Päätöksen taustalla oli EMA:n helmikuussa antama suositus myyntiluvalle. Myyntilupa on voimassa myös Suomessa, eikä tähän tarvita erillistä kansallista päätöstä.

Evrysdiä voidaan myyntiluvan mukaan käyttää SMA:n hoitoon kaikilla yli 2 kuukautta vanhoilla SMA1-, SMA2- tai SMA3-diagnoosin saaneilla potilailla. Lisäksi lääkettä voidaan käyttää ihmisillä, joilla on SMA:n geenivirhe ja 1-4 kopiota SMN2-geenistä. Jälkimmäinen ehto mahdollistaa lääkkeen käytön jo ennen SMA:n oireiden alkua.

Myyntilupa perustuu kahteen lumekontrolloituun tutkimukseen. Toisessa oli 2-7 kk ikäisiä SMA1-vauvoja ja toisessa 2-25 vuoden ikäisiä SMA2- ja SMA3-potilaita. Molemmissa tutkimuksissa lääkkeellä havaittiin merkittävä teho ja lääke todettiin turvalliseksi.

Evrysdi on päivittäin suun kautta otettava nestemäinen lääke. Lääke on jo käytössä yli 3000 SMA-potilaalla maailmanlaajuisesti.

Koska Evrysdi on kotikäyttölääke, hakee lääkeyritys Roche sille Kela-korvattavuutta lääkkeiden hintalautakunta HiLa:lta lähiviikkojen aikana. Korvattavuushakemuksen käsittely kestää kuukausia. Käsittelyn aikana potilasjärjestöillä on mahdollisuus lähettää oma kannanottonsa HiLa:lle.

Evrysdi on Suomen kolmas myyntiluvallinen SMA-lääke Spinrazan ja Zolgensman lisäksi. Toistaiseksi Suomessa on näistä rutiinikäytössä vasta Spinraza ja sekin vain pienelle osalle SMA-potilaista. SMA3-tautia sairastavat lapset ja kaikki SMA-aikuispotilaat ovat Suomessa ilman lääkehoitoa. Evrysdin tutkimustieto tukee lääkkeen käyttöä myös näissä toistaiseksi ilman lääkehoitoa olevissa ryhmissä.

SMA Europen uutinen

Aikaisemmat uutisemme Evrysdistä:

EMA suosittelee Evrysdin myyntilupaa

Evrysdin myyntilupahakemuksen käsittely alkanut Euroopassa

FDA myönsi myyntiluvan SMA-lääke Evrysdille

Lisää ajankohtaisia asioita

Nusinerseeni-lääkehoidon suositukset päivitetään

Terveydenhuollon palveluvalikoimaneuvosto (PALKO) kertoi 28.1. julkaistussa tammikuun tiedotteessaan nusinerseeni-lääkehoidon suositusten päivittämisestä sekä Zolgensman suositusvalmistelun käynnistämisestä. Alla ajankohtaiskatsauksen SMA:ta koskeva osuus. Koko tiedote on luettavissa PALKOn

Jatka lukemista »

Fimea arvioi Zolgensma-geeniterapian vaikutuksia

Fimea julkaisi 30.10 arviointiraportin Zolgensma-geeniterapian vaikutuksista SMA-taudin hoidossa: Fimean uutinen. Arviointiraporttia voi kuka hyvänsä kommentoida Fimealle marraskuun ajan. STM:n alainen Palveluvalikoimaneuvosto PALKO käyttää Fimean arviointraporttia

Jatka lukemista »

Syyskokous 2020

Tervetuloa SMA Finland ry:n sääntömääräiseen vuosikokoukseen! Koska: lauantaina 24.10. klo 14.00Missä: Koronatilanteesta johtuen kokous pidetään etäkokouksena Kokouslinkki on lähetetty ilmoittautuneille. Ota meihin yhteyttä, jos et

Jatka lukemista »