Yhdistyksen kannanotot neurologeille ja Palveluvalikoimaneuvostolle

SMA Finland ry lähetti keskiviikkona 23.1.2019 kirjeet sekä neurologeille että Palveluvalikoimaneuvoston jäsenille. Kirjeiden keskeisin sisältö liittyy nusinerseeni-lääkehoidon tavoitteisiin, hoidon jatkamisen kriteeristöön sekä hoidon ulkopuolelle jääneiden ryhmien esille nostamiseen. Neurologeille viestittiin myös nopean ja aikaisen diagnoosin tärkeydestä.

Palveluvalikoimaneuvostolle lähetetty kirje on alimpana tällä sivulla.

Hyvä neurologi,

STM:n palveluvalikomaneuvosto Palko julkaisi SMA:n nusinerseeni-hoitoa koskevan suosituksen 15.3.2018. Suosituksen lopussa todettiin, että suositusta tullaan täydentämään viimeistään syksyllä 2018 erityisesti hoidon jatkamisen kriteerien osalta. Otimme teihin sähköpostitse yhteyttä tästä asiasta jo kesäkuussa 2018. Koska Palko ei ole vieläkään suositusta täydentänyt, kirjoitamme teille nyt uudelleen. Palko nojaa suosituksissaan neurologien lausuntoihin ja siksi haluamme tuoda potilaan näkökulman tietoonne.

Hoidon tavoite

Koemme että SMA:n lääkehoidossa tärkein tavoite on taudin etenemisen pysäyttäminen. Etenevää sairautta sairastavat ja heidän läheisensä tietävät, ettei elämässä ole mitään tavoiteltavampaa asiaa kuin taudin pysähtyminen. Kun ainainen pelko toimintakyvyn heikentymisestä ja tulevaisuuden epävarmuus poistuvat, paranee paitsi fyysinen toimintakyky myös henkinen hyvinvointi ja elämänilo. Laaja eurooppalainen tutkimus tukee suomalaisten SMA-potilaiden tuntemuksia hoidon tärkeimmästä tavoitteista [2]. Vaikka nusinerseeni parantaakin toimintakykyä osalla hoidettavista, olisi toimintakyvyn parantumisen vaatiminen hoidon aloittamiseksi tai jatkamiseksi epäinhimillistä. Jos nusinerseeni ylläpitää toimintakykyä vuodesta toiseen, on sen käyttö lääketieteellisesti perusteltua, etenkin kun ero pysäytetyn ja etenevän taudin välillä kasvaa lopulta todella suureksi.

Ilman hoitoa jääneet potilaat

Palkon 15.3. julkaisema suositus jättää kaikki Suomen SMA3-lapset ja SMA-aikuiset hoidotta. Näiden hoitamatta jättämistä PALKO perustelee sillä, että hoidolle ei ole lääketieteellistä perustetta. Tämä perustelu on nähdäksemme väärä.

SMA3-lapsilla sairaus vie kävelykyvyn usein jo lapsena. Nusinerseenin on CS2/CS12 -tutkimuksessa todettu parantavan SMA3-lasten ja -nuorten kävelykykyä merkittävästi [1]. Artikkelissa [3] todetaan, että on epätodennäköistä, että havainto selittyisi lumevaikutuksella. Kävelykyvyn ylläpitämisen kuulumista terveydenhuoltomme tehtäviin voi tuskin kiistää ja onkin aivan mahdoton ajatus, että sairaala ei hoitaisi lasta, jonka kävelykyvyn hoito saattaisi pelastaa. SMA-yhteisössä on SMA3-lasten vanhempia, jotka parhaillaan keskustelevat lapsen kävelyn vaikeutumisesta ja pyörätuolin käyttöönotosta. Tämä tuntuu aivan väärältä aikana, jona sairauteen on olemassa hoito. Etelä-Suomen Sanomat kirjoitti 20.1.2019 3-vuotiaasta Roopesta, joka kuuluu tähän ilman hoitoa jäävään ryhmään [4].

Aikuisten nusinerseeni-hoidosta on toistaiseksi julkaistu tutkimus annostelun onnistumisesta [5]. Lääkkeen vaikutuksista on saatu alustavia rohkaisevia kokemuksia Stanfordin yliopistosta [6]. Vaikka lääkkeen tehosta aikuisilla ei ole vielä varsinaista tutkimusnäyttöä on lääke kuitenkin kaikilla toistaiseksi tutkituilla potilasryhmillä toiminut. Lääketieteessä on täysin tavatonta, että hoidon vaikutus olisi erikseen osoitettava kaikissa ikäryhmissä. Vähintään taudin etenemisen pysähtymistä voidaan pitää todennäköisimpänä vaikutuksena aikuisilla, mikä on potilaiden mielestä hoidon ylivoimaisesti tärkein tavoite [2]. Vielä voidaan panna merkille, että mitä vähemmän toimintakykyä on jäljellä, sitä välttämättömämpää sen säilyttäminen on elämänlaadun kannalta.

Nopea diagnoosi

Suomessa syntyy vuosittain keskimäärin n. 6 vauvaa, joille kehittyy SMA. Nyt kun SMA:han on hoito, olisi aiheellista aloittaa vastasyntyneiden seulontaohjelma SMA:lle. Koska seulontaohjelman aloittaminen saattaa kestää pitkään, olisi ensi tilassa panostettava voimakkaasti neuvoloiden informointiin. Olisi ensiarvoisen tärkeää, että neuvolalääkärit osaisivat kiinnittää huomiota lasten liikkumisvaikeuksiin ja osaisivat epäillä SMA:ta. Tämä mahdollistaisi aikaisen hoidon aloituksen ja saattaisi vaikuttaa erittäin merkittävästi koko lapsen loppuelämään, koska aikaisessa vaiheessa aloitetusta hoidosta on saatu loistavia tuloksia [7]. Toivomme teiltä aktiivista neuvolayhteistyötä tässä asiassa. Yhdysvaltalainen CureSMA-järjestö tarjoaa hyvän esimerkin neuvolatiedotukseen [8].

Yhteistyöterveisin,

SMA Finland ry:n hallitus
Sähköposti: hallitus@smafinland.fi
Verkkosivut: www.smafinland.fi

Puheenjohtaja: Pia Lemmetty, p. 040 753 1057

[1] CS2/CS12-tutkimus: http://media.corporate-ir.net/media_files/IROL/22/222170/Darras_CS2_CS12_WMS_Late_breaker_podium_draft2_PIPE-14991_03Oct16.pdf
[2] SMA Europen tutkimus: https://www.ncbi.nlm.nih.gov/pubmed/28237437?dopt=Abstract
[3] https://www.onlinelibrary.wiley.com/doi/full/10.1111/dmcn.14027?fbclid=IwAR1V2xI35IBiQGQ120ZQhpgE61WzPlMr_ljeVLcaHoeWzGvurjKX7u9XuFg&
[4] https://www.ess.fi/uutiset/kotimaa/art2513517
[5] https://www.ncbi.nlm.nih.gov/pubmed/30305849
[6] http://www.smafinland.fi/wp-content/uploads/2019/01/Stanford-Spinraza-Letter-from-Dr.-John-Day.pdf
[7] http://investors.biogen.com/news-releases/news-release-details/new-spinrazar-nusinersen-data-presented-annual-congress-world
[8] http://www.curesma.org/news/smart-moves.html?fbclid=IwAR2ufgoUdzuRQ-FWtmNymvTX5HpPquagotz2YX6CWFuaOjE3thINRqWyk7U

Hyvä Palveluvalikoimaneuvoston jäsen,

Julkaisitte SMA:n nusinerseeni-hoitoa koskevan suosituksen 15.3.2018. Suosituksen lopussa todettiin, että suositusta tullaan täydentämään viimeistään syksyllä 2018 erityisesti hoidon jatkamisen kriteerien osalta. Otimme teihin sähköpostitse yhteyttä tästä asiasta jo syyskuussa 2018. Koska suositusta ei vieläkään ole täydennetty, kirjoitamme teille nyt uudelleen. Haluamme tuoda potilaan näkökulman tietoonne.

Hoidon tavoite

Koemme että SMA:n lääkehoidossa tärkein tavoite on taudin etenemisen pysäyttäminen. Etenevää sairautta sairastavat ja heidän läheisensä tietävät, ettei elämässä ole mitään tavoiteltavampaa asiaa kuin taudin pysähtyminen. Kun ainainen pelko toimintakyvyn heikentymisestä ja tulevaisuuden epävarmuus poistuvat, paranee paitsi fyysinen toimintakyky myös henkinen hyvinvointi ja elämänilo. Laaja eurooppalainen tutkimus tukee suomalaisten SMA-potilaiden tuntemuksia hoidon tärkeimmästä tavoitteista [2]. Vaikka nusinerseeni parantaakin toimintakykyä osalla hoidettavista, olisi toimintakyvyn parantumisen vaatiminen hoidon aloittamiseksi tai jatkamiseksi epäinhimillistä. Jos nusinerseeni ylläpitää toimintakykyä vuodesta toiseen, on sen käyttö lääketieteellisesti perusteltua, etenkin kun ero pysäytetyn ja etenevän taudin välillä kasvaa lopulta todella suureksi.

Ilman hoitoa jääneet potilaat

Palkon 15.3. julkaisema suositus jättää kaikki Suomen SMA3-lapset ja SMA-aikuiset hoidotta. Näiden hoitamatta jättämistä PALKO perustelee sillä, että hoidolle ei ole lääketieteellistä perustetta. Tämä perustelu on nähdäksemme väärä.

SMA3-lapsilla sairaus vie kävelykyvyn usein jo lapsena. Nusinerseenin on CS2/CS12 -tutkimuksessa todettu parantavan SMA3-lasten ja -nuorten kävelykykyä merkittävästi [1]. Artikkelissa [3] todetaan, että on epätodennäköistä, että havainto selittyisi lumevaikutuksella. Kävelykyvyn ylläpitämisen kuulumista terveydenhuoltomme tehtäviin voi tuskin kiistää ja onkin aivan mahdoton ajatus, että sairaala ei hoitaisi lasta, jonka kävelykyvyn hoito saattaisi pelastaa. SMA-yhteisössä on SMA3-lasten vanhempia, jotka parhaillaan keskustelevat lapsen kävelyn vaikeutumisesta ja pyörätuolin käyttöönotosta. Tämä tuntuu aivan väärältä aikana, jona sairauteen on olemassa hoito. Etelä-Suomen Sanomat kirjoitti 20.1.2019 3-vuotiaasta Roopesta, joka kuuluu tähän ilman hoitoa jäävään ryhmään [4].

Aikuisten nusinerseeni-hoidosta on toistaiseksi julkaistu tutkimus annostelun onnistumisesta [5]. Lääkkeen vaikutuksista on saatu alustavia rohkaisevia kokemuksia Stanfordin yliopistosta [6]. Vaikka lääkkeen tehosta aikuisilla ei ole vielä varsinaista tutkimusnäyttöä on lääke kuitenkin kaikilla toistaiseksi tutkituilla potilasryhmillä toiminut. Lääketieteessä on täysin tavatonta, että hoidon vaikutus olisi erikseen osoitettava kaikissa ikäryhmissä. Vähintään taudin etenemisen pysähtymistä voidaan pitää todennäköisimpänä vaikutuksena aikuisilla, mikä on potilaiden mielestä hoidon ylivoimaisesti tärkein tavoite [2]. Vielä voidaan panna merkille, että mitä vähemmän toimintakykyä on jäljellä, sitä välttämättömämpää sen säilyttäminen on elämänlaadun kannalta.

Yhteistyöterveisin,

SMA Finland ry:n hallitus
Sähköposti: hallitus@smafinland.fi
Verkkosivut: www.smafinland.fi

Puheenjohtaja: Pia Lemmetty, p. 040 753 1057

[1] CS2/CS12-tutkimus: http://media.corporate-ir.net/media_files/IROL/22/222170/Darras_CS2_CS12_WMS_Late_breaker_podium_draft2_PIPE-14991_03Oct16.pdf
[2] SMA Europen tutkimus: https://www.ncbi.nlm.nih.gov/pubmed/28237437?dopt=Abstract
[3] https://www.onlinelibrary.wiley.com/doi/full/10.1111/dmcn.14027?fbclid=IwAR1V2xI35IBiQGQ120ZQhpgE61WzPlMr_ljeVLcaHoeWzGvurjKX7u9XuFg&
[4] https://www.ess.fi/uutiset/kotimaa/art2513517
[5] https://www.ncbi.nlm.nih.gov/pubmed/30305849
[6] http://www.smafinland.fi/wp-content/uploads/2019/01/Stanford-Spinraza-Letter-from-Dr.-John-Day.pdf

Lisää ajankohtaisia asioita

Nusinerseeni nyt virallisesti saatavilla

Vihdoin kuuluu oikeasti hyviä uutisia nusinerseeni-rintamalta. Pohjois-Pohjanmaan sairaanhoitopiirin tiedotteen mukaan hintaneuvottelut sairaaloiden ja lääkeyhtiön välillä on nyt saatu päätökseen. Palkon suosituksen mukaiset potilasryhmät alkavat siis

Jatka lukemista »

Syksyllä SMA-tapahtuma Helsingissä

Olemme järjestämässä syksyllä koko päivän tapahtumaa jäsenistöllemme. Päivä on 6.10. ja paikkana pääkaupunkiseutu. Tarkempi ohjelma on vielä mietinnässä, ja nyt voitkin vaikuttaa päivän kulkuun. Haluamme

Jatka lukemista »

Terveisiä eduskunnasta

Yhdistyksen väkeä kävi juttelemassa eduskunnassa Ben Zyskowiczin (kok) kanssa. Pohdimme yhdessä Palkon suositusta ja mitä siitä seuraa. Mietimme myös seuraavia vaikuttamisen tapoja, ja saimmekin hyvän

Jatka lukemista »

Jäsenmaksulaskut lähteneet

Virallisen yhdistyksen lisäksi nyt on virallisia jäseniäkin. Eilen 22.3. lähtivät ensimmäiset jäsenmaksulaskut. Niiden pitäisi siis olla nyt sähköpostissa odottamassa. Jos olet ilmoittautunut jäseneksi eikä laskua

Jatka lukemista »