Uusi SMA-lääke sai myyntiluvat Yhdysvalloissa

Tiedote 25.5.2019

Lääkeyhtiö AveXis saa FDA: n (Yhdysvaltain elintarvike- ja lääkevirasto) hyväksynnän Zolgensma®: lle, joka on ensimmäinen geeniterapia SMA:ta sairastaville lapsille.

Zolgensma on hyväksytty Yhdysvalloissa alle 2-vuotiaiden potilaiden hoitoon, joille on diagnosoitu SMA.  Tämä hoito on suunniteltu käsittelemään SMA:n geneettistä perussyytä tarjoamalla täysin toimiva kopio viallisesta SMN1-geenistä. Lääkkeellä voidaan tehokkaasti pysäyttää taudin eteneminen yhdellä kerta-infuusiolla.

SMA Europe on tyytyväinen uutiseen, sillä nyt on olemassa kaksi hyväksyttyä hoitoa SMA:lle. SMA Europen jäsenet ovat työskennelleet aktiivisesti AveXis-yhtiön kanssa varmistaakseen, että potilasnäkökulma otettiin huomioon lääkkeen kehityksen aikana. SMA Europe odottaa nyt innokkaasti Euroopan lääkeviraston (EMA) päätöstä ja lääkkeen kehittämistä myös vanhempien potilaiden tarpeisiin.

Kaikkien eurooppalaisten SMA-potilaiden pääsy hoitoihin on edelleen SMA Europen ykkösprioriteetti. On kuitenkin realistista todeta, että menee vielä pitkä aika, ennen kuin tämä lääke on eurooppalaisten SMA:ta sairastavien ulottuvilla. SMA Europe muistuttaa, että on epäeettistä kieltää hengenpelastavan lääkkeen saanti korkean hinnan vuoksi.

SMA Europe jatkaa työtään auttamalla terveysviranomaisia ​​tekemään tietoon perustuvia päätöksiä, joihin sisältyy potilasnäkökulma. Samaan aikaan odotetaan, että AveXis kaupallistaa ZOLGENSMA® Euroopassa ja asettaa potilaan hinnoittelupäätöksensä keskiöön.

Alkuperäisteksti: https://www.sma-europe.eu/news/avexis-receives-fda-approval-for-zolgensma-the-first-gene-therapy-for-paediatric-patients-with-sma/

AveXis:n tiedote : http://investors.avexis.com/phoenix.zhtml?c=254285&p=irol-newsArticle&ID=2399684

Lisää ajankohtaisia asioita

Apuvälineet eivät ole luksusta

Apuvälineet eivät ole mitään arjen luksusta, eikä niitä kukaan huvin vuoksi tai imagosyistä halua käyttöönsä. Kuitenkin yhä useampi apuvälineen tarvitsija törmää sosiaaliviranomaisten mielivaltaan apuvälineiden hakuprosessin

Jatka lukemista »

SMA Finland ry:n kommentit Palkon nusinerseeni-lääkkeen jatkohoitokriteereitä koskevaan suositusluonnokseen

Terveydenhuollon Palveluvalikoimaneuvosto (Palko) julkaisi 26.6.2019 nusinerseeni-lääkkeen jatkohoitokriteereitä koskevan suositusluonnoksen, johon Palko antaa kommentointimahdollisuuden Ota kantaa -palvelussa: https://palveluvalikoima.fi/artikkeli/-/asset_publisher/nusinerseeni-laakkeen-jatkohoitokriteereita-koskeva-suositusluonnos-kommentoitavaksi Suositusluonnoksen mukaan hoidon jatkaminen edellyttää, että potilaan itsenäinen

Jatka lukemista »