Tiedote: 3-vuotias Roope jää ilman lääkettä – Suomi on rajannut osan harvinaista lihastautia sairastavista hoidon ulkopuolelle

Savon Sanomat julkaisi sunnuntaina 20.1.19 artikkelin, jossa kerrotaan 3-vuotiaasta Roope Huuskosesta, joka sairastaa SMA3-lihastautia. Roope sai SMA3-diagnoosin vuoden tutkimisen jälkeen, muutama kuukausi sitten. Roopen äiti Siru Heikkinen nostaa artikkelissa esiin vääryyden, jonka oikaisemiseksi hän on valmis taistelemaan. Roope ei saa etenevään lihassairauteensa lääkettä, vaikka sellainen on olemassa.

Nusinerseeni on toistaiseksi ainoa markkinoilla oleva lääke SMA-lihastautiin.  Palveluvalikoimaneuvosto (Palko) julkaisi maaliskuussa 2018 suosituksen, jonka mukaan nusinerseeni-hoidon piiriin kuuluvat vain alle 18-vuotiaat SMA1 ja SMA2 -lapset. Suomessa jätetään tällä hetkellä kaikki SMA3-lapset ja SMA-aikuiset ilman lääkehoitoa. Monet muut valtiot ovat päätyneet erilaiseen ratkaisuun – esimerkiksi Saksa, Puola ja Italia antavat lääkehoitoa kaikille SMA:ta sairastaville (kts. kartta lääkehoidon tilanteesta Euroopassa: nusinersen_maat_10_01_2019.jpg )

– Lääkkeiden korvauspäätöksiin ja käyttöönottoon vaikuttaa terveysongelman vakavuus ja lääkkeen vaikuttavuus, haittojen määrä ja vaikeusaste sekä kustannusten hyväksyttävyys suhteessa edellisiin, kertoo Palkon pääsihteeri Ilona Autti-Rämö Savon Sanomien haastattelussa. Hän lisää, että korvaus- ja käyttöönottopäätökset pohjautuvat lääketieteellisiin tutkimuksiin.

– Sairaalalääkkeissä ei ole rutiininomaista uudelleen arvioinnin ajankohtaa. Uudet merkittävät tutkimustulokset voivat johtaa lääkkeen uudelleen arviointiin, Autti-Rämö toteaa.

SMA Finland ry on SMA:ta sairastavien sekä heidän läheistensä valtakunnallinen yhdistys, joka ajaa oikeutta lääkehoitoon kaikille SMA:n eri tyyppejä sairastaville. Palko perustelee hoitamatta jättämistä sillä, että hoidolle ei ole lääketieteellistä perustetta. SMA Finland näkee perustelun vääränä.

SMA3-lapsilla sairaus vie kävelykyvyn usein jo lapsena. Nusinerseenin on CS2/CS12-tutkimuksessa todettu parantavan SMA3-lasten ja -nuorten kävelykykyä merkittävästi [1]. Artikkelissa [2] todetaan, että on epätodennäköistä, että havainto selittyisi lumevaikutuksella. Kävelykyvyn ylläpitämisen kuulumista terveydenhuoltomme tehtäviin ei voi kiistää. On mahdotonta ajatella, että sairaala ei hoitaisi lasta, jonka kävelykyvyn hoito saattaisi pelastaa. SMA-yhteisössä on SMA3-lasten vanhempia, jotka parhaillaan keskustelevat lapsen kävelyn vaikeutumisesta ja pyörätuolin käyttöönotosta. Tämä tuntuu käsittämättömältä aikana, jona sairauteen on olemassa hoito.

Savon Sanomien artikkelissa KYSin lasten neurologian yksikön ylilääkäri Jarkko Kirjavainen kertoo, että hoito perustuu aina tutkittuun tietoon. Kirjavaisen mukaan nusinerseenin pitkäaikaisesta tehosta ja vaikuttavuudesta on kertynyt vasta niukasti tieteellistä näyttöä. Samalla hänen mielestään voi kuitenkin olettaa, että koska sairauden geneettinen syy on sama kaikissa SMA-tyypeissä, niin osa SMA3-sairastavista hyötyisi hoidosta taudin hidastumisesta.

Aikuisten nusinerseeni-hoidon vaikutuksista on saatu alustavia rohkaisevia kokemuksia Stanfordin yliopistosta [3]. Vaikka lääkkeen tehosta aikuisilla ei ole vielä varsinaista tutkimusnäyttöä, on lääke kuitenkin kaikilla toistaiseksi tutkituilla potilasryhmillä toiminut. Vähintään taudin etenemisen pysähtymistä voidaan pitää todennäköisimpänä vaikutuksena aikuisilla. Lääketieteessä on täysin tavatonta, että hoidon vaikutus olisi erikseen osoitettava kaikissa ikäryhmissä.

SMA Finland nostaa erityisesti taudin etenemisen pysäyttämisen lääkehoidon tärkeimmäksi tavoitteeksi. Etenevää sairautta sairastavat ja heidän läheisensä tietävät, ettei elämässä ole mitään tavoiteltavampaa asiaa kuin taudin pysähtyminen. Kun ainainen pelko toimintakyvyn heikentymisestä ja tulevaisuuden epävarmuus poistuvat, paranee paitsi fyysinen toimintakyky myös henkinen hyvinvointi ja elämänilo. Laaja eurooppalainen tutkimus tukee suomalaisten SMA-potilaiden tuntemuksia hoidon tärkeimmästä tavoitteista [4].

Lisätietoja:

Pia Lemmetty
Puheenjohtaja, SMA Finland ry
040 753 1057
pia.lemmetty@gmail.com

hallitus@smafinland.fi

Artikkeli Savon Sanomissa 20.1.2019 (vain tilaajille): https://www.savonsanomat.fi/savo/Kolmevuotias-Roope-on-vakavasti-sairas-Kallis-lääke-voisi-auttaa-mutta-hänelle-ei-sitä-anneta/1313115

Artikkeli Etelä-Suomen Sanomissa 20.1.2019 (vain tilaajille): https://www.ess.fi/uutiset/kotimaa/art2513517

Lähteet:

[1] CS2/CS12-tutkimus: http://media.corporate-ir.net/…/Darras_CS2_CS12_WMS_Late_br…

[2] Nusinersen treatment of spinal muscular atrophy: current knowledge and existing gaps 17.9.2018

https://www.onlinelibrary.wiley.com/doi/full/10.1111/dmcn.14027?fbclid=IwAR1V2xI35IBiQGQ120ZQhpgE61WzPlMr_ljeVLcaHoeWzGvurjKX7u9XuFg&

[3] http://www.smafinland.fi/wp-content/uploads/2019/01/Stanford-Spinraza-Letter-from-Dr.-John-Day.pdf

[4] SMA Europen tutkimus: https://www.ncbi.nlm.nih.gov/pubmed/28237437?dopt=Abstract

SMA Finland on on SMA:ta sairastavien ja heidän läheistensä valtakunnallinen yhdistys, jonka tärkeimpänä tavoitteena on lääkehoidon saaminen kaikille SMA:ta sairastaville.

www.smafinland.fi

Lisää ajankohtaisia asioita

Kuulemistilaisuus Palkossa

Terveydenhuollon palveluvalikoimaneuvosto PALKO järjesti 2.5 nusinerseeni-hoidon piirissä olevien lasten vanhemmille kuulemistilaisuuden liittyen valmisteilla olevaan nusinerseenia koskevaan suositukseen. PALKO on kevään 2018 suosituksessaan todennut, että hoitoa

Jatka lukemista »

SMA Finlandin kevätkokous 25.4.

SMA Finlandin kevätkokous torstaina 25.4.2019 klo 18-20, ravintola Hima&Salissa, Kaapelitehtaalla, Tallberginkatu 1, Helsinki. Kevätkokouksessa käsitellään mm. seuraavat asiat: • vuoden 2018 toimintakertomus • tilikertomus ja

Jatka lukemista »

Hae SMA Finlandin stipendiä

SMA Finland ry haluaa muistaa tutkintoon tai ammattiin valmistuneita stipendeillä. Stipendi voidaan myöntää tutkintoon tai ammattiin vastavalmistuneelle henkilölle, joka sairastaa SMA:ta. Stipendiä voi anoa vapaamuotoisella

Jatka lukemista »