SMA Finland ry

Heikkouksia ja rikkomuksia PALKO:n nusinerseeni-käsittelyssä

Taustaa

Sosiaali- ja terveysministeriön alainen Palveluvalikoimaneuvosto PALKO on terveydenhuoltolain (78 a §) määrittelemä elin, jonka tehtävänä on antaa suosituksia hoitojen kuulumisesta tai kuulumattomuudesta julkisin varoin rahoitettuun terveydenhuoltoon. Suosituksia PALKO tekee niin ikään terveydenhuoltolaissa määriteltyjen kriteerien mukaisesti (7 a §).

PALKO on toiminut vuodesta 2014 ja on toistaiseksi tehnyt yhteensä neljä hoitoja koskevaa suositusta. Näistä yksi on ollut lääkehoito. PALKO on siis suositusten teossa, ja erityisesti lääkehoitojen suositusten teossa, kokematon toimija [1].

Suosituksen laatiminen

Terveydenhuoltolain 78 a §:n ja sen yksityiskohtaisten perusteluiden mukaan suositusta tehdessä PALKO:n tulee [3]:

  1. Ottaa huomioon eri alojen tutkimustieto ja muu näyttö.
  2. Ottaa huomioon terveydenhuollon eettiset ja järjestämiseen liittyvät näkökohdat.
  3. Palveluvalikoiman määrittelyä tehdään avoimesti ja erilaiset näkökulmat laajasti huomioiden.
  4. Valmistelussa on kuultava laajasti kansalaisyhteiskuntaa ja erityisesti potilasjärjestöjä.

Nusinerseeni-suositusluonnoksen laatiminen

PALKO julkaisi nusinerseeni-lääkettä SMA-lihastaudissa koskevan suositusluonnoksensa joulukuussa 2017 [2]. Näyttää siltä, että suositusluonnoksen valmistelussa ja laatimisessa on ollut puutteita, heikkouksia ja rikkomuksia kaikissa suosituksen laatimista ohjaavissa neljässä kohdassa.

1. Tutkimustieto

Suositusluonnoksen tutkimustietona ei käytetty laajinta ja perusteellisinta saatavilla olevaa aineistoa, eli Euroopan lääkeviraston EMA:n nusinerseenia koskevaa arviointiraporttia [4]. FIMEA:n laatimassa suppeammassa raportissa [6] oli mm. jätetty oleellisia tutkimuksia raportoimatta [6]. Lisäksi raportissa oli asiavirheitä [6].

FIMEA:n raportin laadinnassa oli mukana ainoastaan yksi kliininen asiantuntija. Hänellä ei ollut kokemusta lääkehoidoista tai lääketutkimusten arvioinnista, koska lääkehoitoja ei lastenneurologian alalla ole. Tämä vaikuttaa näin vakavan ja kauaskantoisen asian valmistelussa riittämättömältä.

Useampikin taho, mm. TAYS:n lihastautien tutkimuskeskuksen johtaja professori Bjarne Udd, kommentoi FIMEA:n raporttia ja toi esiin siinä olevia puutteita ja virheitä [6]. Näyttää kuitenkin siltä, että PALKO on jättänyt nämä kommentit täysin huomioimatta.

Lääkehoidon tarpeellisuutta arvioitaessa olisi ensiarvoisen tärkeää käyttää hyväksi uusinta kansainvälistä tietoa hoitokokemuksista. Tammikuussa 2018 järjestettiin Krakovassa suuri kansainvälinen SMA-konferenssi, aiheena SMA-tutkimus, hoitokäytännöt ja -kokemukset [5]. Nusinerseenin hoitokokemuksista pidettiin useitakin esityksiä. Osallistujia oli n. 500 ja esimerkiksi Ruotsista oli paikalla kymmenkunta edustajaa. Suomesta lääkäreitä tai tutkijoita tai ketään muutakaan julkisen sektorin edustajaa ei konferenssiin osallistunut.

2. Etiikka

Suositusluonnos sisältää lain vaatiman eettisen tarkastelun, mutta sitä ei ole tehty asian vakavuuden edellyttämällä tavalla. Vaikuttaisi siltä, että tarkastelun tavoitteena on ollut vain täyttää lain kirjain muodollisesti.

Eettisen tarkastelun oikeudenmukaisuutta käsittelevä kappale on sekava, eikä aukene edes etiikan käsitteitä työkseen käyttäville. Ihmisarvoa ja itsemääräämisoikeutta käsittelevä kappale sen sijaan pohtii vaihtoehtoja hoidolle, koska osalla potilaista elämän pidentyminen saattaisi tarkoittaa samalla kärsimyksen pidentymistä. Tämä pohdinta on moraaliton ja osoittaa, että kirjoittaja ei tunne lainkaan sairautta eikä sitä sairastavia ihmisiä. Vahingon välttämistä koskeva kappale taas perustuu olettamuksiin, jotka nyt lisääntyneen tiedon valossa näyttävät vääriltä.

Oleellisinta asiaa, eli vakavan sairauden hoitamatta jättämisen seurauksia, ei eettisessä tarkastelussa tuotu lainkaan esille.

3. Avoimuus

Suositusluonnokseen voi antaa palautetta otakantaa.fi-palvelun avulla. Palautteita ei kuitenkaan julkaista, vaikka palautteen antaja olisi siihen halukas. Palautteiden julkaisumahdollisuus olisi suosituksen laatimisen avoimuuden kannalta ensiarvoisen tärkeää. Nyt palautteen antajille jää epävarma kuva siitä, millä vakavuudella PALKO käsittelee ja ottaa huomioon annetut palautteet.

Tällaisenaan palveluvalikoiman määrittelyä ei tehdä avoimesti.

4. Potilasjärjestöt

Potilasjärjestöjä ei ole suositusluonnoksen valmistelussa kuultu lainkaan.

On mahdotonta tehdä oikeudenmukaista ja objektiivista suositusta, jos sairauden tunteminen perustuu pelkästään raportteihin. Raporteista ei käy lainkaan ilmi, minkälaista on sairastavien arkielämä, jonka tunteminen on välttämätöntä hoidon vaikutuksen tavoitteita arvioidessa. Mitä vakavammasta sairaudesta on kysymys, sitä enemmän korostuu tarve tiiviille kommunikoinnille ja mieluiten potilaiden tapaamiselle.

PALKO kutsuttiin 29.8.2017 pidettyyn nusinerseeni-hoitoa koskevaan keskustelutilaisuuteen Uudenmaan Lihastautiyhdistykseen, mutta PALKO:n edustus jäi tilaisuudesta puuttumaan. Paikalla oli mm. SMA-potilaita hoitavia neurologeja ja kymmeniä SMA:ta sairastavia aikuisia, lapsia ja heidän vanhempiaan.