SMA Finland kommentoi Fimean arviointiraporttia Zolgensmasta

Fimea julkaisi 30.10. arviointiraportin Zolgensma-geeniterapian vaikutuksista SMA-taudin hoidossa: Fimean uutinen.

Arviointiraporttia on mahdollista kommentoida marraskuun ajan.

SMA Finland ry jätti omat kommenttinsa Fimean arviointiraporttiin Zolgensma-geeniterapian vaikutuksista SMA-taudin hoidossa (30.10.2020) seuraavasti:

Arviointiraportti vaikuttaa olevan asianmukaisesti ja objektiivisesti laadittu.

Huomioita:

  1. Sivulla 13 kirjoitetaan SMA:n esiintyvyydestä. Vaikuttaisi siltä, että kirjoittaja on tarkoittanut esintyvyyden sijaan ilmaantuvuutta.
  2. Euroopassa tehtävä oireellisisten SMA1-potilaiden ja maailmanlaajuisesti tehtävä vielä oireettomien SMA-potilaiden tutkimukset ovat vielä kesken ja niistä on vain välituloksia tarjolla. On tärkeää muistaa seurata myös näitä tutkimuksia ja käyttää suosituksien laadinnassa kaikkea ajantasaista tutkimustietoa.
  3. Raportissa ja Fimean uutisoinnissa SMA-hoitojen todetaan olevan kalliita. Huomautamme, että lääkkeiden kustannustehokkuus tulee harvinaislääkkeillä aina olemaan yleisten tautien lääkkeitä merkittävästi huonompi. Kustannustehokkuusvertailu on mielekästä vain saman taudin eri hoitojen välillä. Kustannusten vertaaminen yleisempien sairausten hoitojen välillä asettaisi harvinaissairautta sairastavat potilaat epäyhdenvertaiseen asemaan.
  4. Raportissa kuvatun vielä oireettomilla SMA-vauvoilla tehdyn nusinerseeni-tutkimuksen perusteella (vastaava Zolgensma-tutkimus on vielä kesken) vaikuttaisi siltä, että hoidon aikainen alkamisajankohta on hoidon tehon kannalta kaikkein ratkaisevin tekijä. Raportissa tyydytään vain toteamaan, että tähän tarvittaisiin vastasyntyneiden seulontaohjelmaa, jota meillä ei ole. Tässä olisi ollut aiheellista korostaa, että vastasyntyneiden SMA-seulontaan olisi panostettava Suomessa välittömästi. Näin saataisiin potilaiden terveys ja myös kustannusvaikuttavuus maksimoitua.
  5. Sivu 60: Johtopäätökset-kappaleen lopullinen johtopäätös loppuu keskeneräiseen lauseeseen. Tämä on harmi, koska kysymyksessä on koko raportin tärkein kappale.
  6. Arviointiraportissa ei käytetty hyväksi eurooppalaisten lihastautien asiantuntijoiden syksyllä laatimaa ”Consensus statement”-raporttia: https://www.sciencedirect.com/science/article/pii/S1090379820301422

SMA Finland ry:n hallitus

Puheenjohtaja: Pia Lemmetty, p. 040 753 1057

Sähköposti: hallitus@smafinland.fi

Lisää ajankohtaisia asioita

Evrysdi-lääkkeelle myyntilupa!

Euroopan komissio on 30.3.2021 myöntänyt Rochen SMA-lääke Evrysdille (risdiplam) myyntiluvan. Päätöksen taustalla oli EMA:n helmikuussa antama suositus myyntiluvalle. Myyntilupa on voimassa myös Suomessa, eikä tähän

Jatka lukemista »

Yhdistyksen kirjeet Palkolle ja neurologeille

SMA:n tulevat suositukset ja seulonta Taustaa: Palkon tiedote 28.1.2021 SMA-potilaiden hoidon kokonaisuus Palveluvalikoimaneuvosto on aikaisemmin antanut kaksi suositusta nusinerseeni-lääkehoidon kohderyhmästä ja hoidon jatkohoitokriteereistä. Neuvosto päätti

Jatka lukemista »

Hyviä uutisia SMA-lääke Evrysdistä

Euroopan lääkeviranomainen EMA on käsitellyt Rochen SMA-lääke Evrysdiä (risdiplam) koskevan myyntilupahakemuksen 26.2.2021. EMA antaa lääkkeestä positiivisen lausunnon ja täten suosittelee myyntiluvan myöntämistä. Myyntiluvan saadakseen täytyy

Jatka lukemista »

Nusinerseeni-lääkehoidon suositukset päivitetään

Terveydenhuollon palveluvalikoimaneuvosto (PALKO) kertoi 28.1. julkaistussa tammikuun tiedotteessaan nusinerseeni-lääkehoidon suositusten päivittämisestä sekä Zolgensman suositusvalmistelun käynnistämisestä. Alla ajankohtaiskatsauksen SMA:ta koskeva osuus. Koko tiedote on luettavissa PALKOn

Jatka lukemista »