SMA Finland kommentoi Fimean arviointiraporttia Zolgensmasta

Fimea julkaisi 30.10. arviointiraportin Zolgensma-geeniterapian vaikutuksista SMA-taudin hoidossa: Fimean uutinen.

Arviointiraporttia on mahdollista kommentoida marraskuun ajan.

SMA Finland ry jätti omat kommenttinsa Fimean arviointiraporttiin Zolgensma-geeniterapian vaikutuksista SMA-taudin hoidossa (30.10.2020) seuraavasti:

Arviointiraportti vaikuttaa olevan asianmukaisesti ja objektiivisesti laadittu.

Huomioita:

  1. Sivulla 13 kirjoitetaan SMA:n esiintyvyydestä. Vaikuttaisi siltä, että kirjoittaja on tarkoittanut esintyvyyden sijaan ilmaantuvuutta.
  2. Euroopassa tehtävä oireellisisten SMA1-potilaiden ja maailmanlaajuisesti tehtävä vielä oireettomien SMA-potilaiden tutkimukset ovat vielä kesken ja niistä on vain välituloksia tarjolla. On tärkeää muistaa seurata myös näitä tutkimuksia ja käyttää suosituksien laadinnassa kaikkea ajantasaista tutkimustietoa.
  3. Raportissa ja Fimean uutisoinnissa SMA-hoitojen todetaan olevan kalliita. Huomautamme, että lääkkeiden kustannustehokkuus tulee harvinaislääkkeillä aina olemaan yleisten tautien lääkkeitä merkittävästi huonompi. Kustannustehokkuusvertailu on mielekästä vain saman taudin eri hoitojen välillä. Kustannusten vertaaminen yleisempien sairausten hoitojen välillä asettaisi harvinaissairautta sairastavat potilaat epäyhdenvertaiseen asemaan.
  4. Raportissa kuvatun vielä oireettomilla SMA-vauvoilla tehdyn nusinerseeni-tutkimuksen perusteella (vastaava Zolgensma-tutkimus on vielä kesken) vaikuttaisi siltä, että hoidon aikainen alkamisajankohta on hoidon tehon kannalta kaikkein ratkaisevin tekijä. Raportissa tyydytään vain toteamaan, että tähän tarvittaisiin vastasyntyneiden seulontaohjelmaa, jota meillä ei ole. Tässä olisi ollut aiheellista korostaa, että vastasyntyneiden SMA-seulontaan olisi panostettava Suomessa välittömästi. Näin saataisiin potilaiden terveys ja myös kustannusvaikuttavuus maksimoitua.
  5. Sivu 60: Johtopäätökset-kappaleen lopullinen johtopäätös loppuu keskeneräiseen lauseeseen. Tämä on harmi, koska kysymyksessä on koko raportin tärkein kappale.
  6. Arviointiraportissa ei käytetty hyväksi eurooppalaisten lihastautien asiantuntijoiden syksyllä laatimaa ”Consensus statement”-raporttia: https://www.sciencedirect.com/science/article/pii/S1090379820301422

SMA Finland ry:n hallitus

Puheenjohtaja: Pia Lemmetty, p. 040 753 1057

Sähköposti: hallitus@smafinland.fi

Lisää ajankohtaisia asioita

Fimea arvioi Zolgensma-geeniterapian vaikutuksia

Fimea julkaisi 30.10 arviointiraportin Zolgensma-geeniterapian vaikutuksista SMA-taudin hoidossa: Fimean uutinen. Arviointiraporttia voi kuka hyvänsä kommentoida Fimealle marraskuun ajan. STM:n alainen Palveluvalikoimaneuvosto PALKO käyttää Fimean arviointraporttia

Jatka lukemista »

Syyskokous 2020

Tervetuloa SMA Finland ry:n sääntömääräiseen vuosikokoukseen! Koska: lauantaina 24.10. klo 14.00Missä: Koronatilanteesta johtuen kokous pidetään etäkokouksena Kokouslinkki on lähetetty ilmoittautuneille. Ota meihin yhteyttä, jos et

Jatka lukemista »

SMA Finland sai huomattavan lahjoituksen

SMA Finland ry:n syyskuu käynnistyi mukavissa merkeissä, kun yhdistys sai huomattavan lahjoituksen lahjamuistamisista. Oululaisen Kiertokaari Oy:n toimitusjohtaja Markku Illikainen jäi eläkkeelle toimitusjohtajan tehtävästään. Markku oli

Jatka lukemista »