FDA myönsi myyntiluvan SMA-lääke Evrysdille

Yhdysvaltojen lääkeviranomainen FDA myönsi 7.8 myyntiluvan Rochen kehittämälle risdiplam-lääkkeelle, joka samalla sai kauppanimen Evrysdi. Myyntilupa koskee SMA:n hoitoa kaikilla yli 2 kuukautta vanhoilla SMA-potilailla, jotka sairastavat SMA-tyyppiä 1, 2 ja 3.

Evrysdi on kolmas Yhdysvalloissa hyväksytty SMA:n hoitoon tarkoitettu lääke ja ensimmäinen suun kautta otettava SMA-lääke. Lääke on liuos, jota otetaan päivittäin kotona.

Myyntilupa perustuu kahteen kliiniseen kokeeseen. Firefish-kokeeseen osallistui alle 7 kk ikäisiä vauvoja, jotka sairastivat tyypin 1 SMA:ta. Kahden vuoden hoidon jälkeen yli 80% vauvoista olivat elossa ilman pysyvää hengitystukea ja merkittävä osa vauvoista pystyi istumaan. Tämä ei ole taudin luonnollisessa kulussa mahdollista. Sunfish-kokeeseen osallistui 2-25 vuotiaita tyyppien 2 ja 3 SMA-potilaita. Kokeessa nähtiin vuoden hoidon jälkeen lääkeryhmässä merkittävää liikuntakyvyn paranemista, kun taas lumeryhmässä nähtiin lievää huononemista. Molemmissa kokeissa lääke todettiin turvalliseksi.

Evrysdin tehokkuus vaikuttaa olevan samaa luokkaa kuin jo käytössä olevan nusinerseenin. Evrysdilla on pystytty osoittamaan lääkkeen teho lumekontrolloidussa tutkimuksessa myös aikuisilla ja SMA3-potilailla. Vastaavaa tutkimusta ei ole nusinerseenilla tehty. Lisäksi Evrysdin käyttö on suun kautta otettavana lääkkeenä helpompaa.

Roche suunnittelee myyntilupahakemuksen jättämistä Euroopan lääkeviranomaiselle EMA:lle lähitulevaisuudessa.

Evrysdillä voi olla tärkeä rooli myös Suomen SMA-potilaiden hoidossa, koska tällä hetkellä kaikki SMA3-potilaat ja lähes kaikki aikuiset ovat Suomessa vailla hoitoa. Lumekontrolloitua näyttöä SMA-lääkkeen tehosta näillä potilasryhmillä ei ole aikaisemmin ollut.

FDA:n uutinen: https://www.fda.gov/news-events/press-announcements/fda-approves-oral-treatment-spinal-muscular-atrophy
Rochen tiedote: https://www.roche.com/media/releases/med-cor-2020-08-10b.htm

Lisää ajankohtaisia asioita

SMA Finland sai huomattavan lahjoituksen

SMA Finland ry:n syyskuu käynnistyi mukavissa merkeissä, kun yhdistys sai huomattavan lahjoituksen lahjamuistamisista. Oululaisen Kiertokaari Oy:n toimitusjohtaja Markku Illikainen jäi eläkkeelle toimitusjohtajan tehtävästään. Markku oli

Jatka lukemista »

Jäsenille korona-aikaan

Hyvä SMA Finlandin jäsen, elämme tällä hetkellä hyvin poikkeuksellisia aikoja ja jokaisen meistä elämä on muuttunut merkittävästi viimeisten viikkojen aikana. Suunnittelimme tätä jäsenkirjettä jo ennen,

Jatka lukemista »