FDA myönsi myyntiluvan SMA-lääke Evrysdille

Yhdysvaltojen lääkeviranomainen FDA myönsi 7.8 myyntiluvan Rochen kehittämälle risdiplam-lääkkeelle, joka samalla sai kauppanimen Evrysdi. Myyntilupa koskee SMA:n hoitoa kaikilla yli 2 kuukautta vanhoilla SMA-potilailla, jotka sairastavat SMA-tyyppiä 1, 2 ja 3.

Evrysdi on kolmas Yhdysvalloissa hyväksytty SMA:n hoitoon tarkoitettu lääke ja ensimmäinen suun kautta otettava SMA-lääke. Lääke on liuos, jota otetaan päivittäin kotona.

Myyntilupa perustuu kahteen kliiniseen kokeeseen. Firefish-kokeeseen osallistui alle 7 kk ikäisiä vauvoja, jotka sairastivat tyypin 1 SMA:ta. Kahden vuoden hoidon jälkeen yli 80% vauvoista olivat elossa ilman pysyvää hengitystukea ja merkittävä osa vauvoista pystyi istumaan. Tämä ei ole taudin luonnollisessa kulussa mahdollista. Sunfish-kokeeseen osallistui 2-25 vuotiaita tyyppien 2 ja 3 SMA-potilaita. Kokeessa nähtiin vuoden hoidon jälkeen lääkeryhmässä merkittävää liikuntakyvyn paranemista, kun taas lumeryhmässä nähtiin lievää huononemista. Molemmissa kokeissa lääke todettiin turvalliseksi.

Evrysdin tehokkuus vaikuttaa olevan samaa luokkaa kuin jo käytössä olevan nusinerseenin. Evrysdilla on pystytty osoittamaan lääkkeen teho lumekontrolloidussa tutkimuksessa myös aikuisilla ja SMA3-potilailla. Vastaavaa tutkimusta ei ole nusinerseenilla tehty. Lisäksi Evrysdin käyttö on suun kautta otettavana lääkkeenä helpompaa.

Roche suunnittelee myyntilupahakemuksen jättämistä Euroopan lääkeviranomaiselle EMA:lle lähitulevaisuudessa.

Evrysdillä voi olla tärkeä rooli myös Suomen SMA-potilaiden hoidossa, koska tällä hetkellä kaikki SMA3-potilaat ja lähes kaikki aikuiset ovat Suomessa vailla hoitoa. Lumekontrolloitua näyttöä SMA-lääkkeen tehosta näillä potilasryhmillä ei ole aikaisemmin ollut.

FDA:n uutinen: https://www.fda.gov/news-events/press-announcements/fda-approves-oral-treatment-spinal-muscular-atrophy
Rochen tiedote: https://www.roche.com/media/releases/med-cor-2020-08-10b.htm

Lisää ajankohtaisia asioita

Evrysdi-lääkkeelle myyntilupa!

Euroopan komissio on 30.3.2021 myöntänyt Rochen SMA-lääke Evrysdille (risdiplam) myyntiluvan. Päätöksen taustalla oli EMA:n helmikuussa antama suositus myyntiluvalle. Myyntilupa on voimassa myös Suomessa, eikä tähän

Jatka lukemista »

Yhdistyksen kirjeet Palkolle ja neurologeille

SMA:n tulevat suositukset ja seulonta Taustaa: Palkon tiedote 28.1.2021 SMA-potilaiden hoidon kokonaisuus Palveluvalikoimaneuvosto on aikaisemmin antanut kaksi suositusta nusinerseeni-lääkehoidon kohderyhmästä ja hoidon jatkohoitokriteereistä. Neuvosto päätti

Jatka lukemista »

Hyviä uutisia SMA-lääke Evrysdistä

Euroopan lääkeviranomainen EMA on käsitellyt Rochen SMA-lääke Evrysdiä (risdiplam) koskevan myyntilupahakemuksen 26.2.2021. EMA antaa lääkkeestä positiivisen lausunnon ja täten suosittelee myyntiluvan myöntämistä. Myyntiluvan saadakseen täytyy

Jatka lukemista »

Nusinerseeni-lääkehoidon suositukset päivitetään

Terveydenhuollon palveluvalikoimaneuvosto (PALKO) kertoi 28.1. julkaistussa tammikuun tiedotteessaan nusinerseeni-lääkehoidon suositusten päivittämisestä sekä Zolgensman suositusvalmistelun käynnistämisestä. Alla ajankohtaiskatsauksen SMA:ta koskeva osuus. Koko tiedote on luettavissa PALKOn

Jatka lukemista »