Evrysdi-lääkkeelle myyntilupa!

Euroopan komissio on 30.3.2021 myöntänyt Rochen SMA-lääke Evrysdille (risdiplam) myyntiluvan. Päätöksen taustalla oli EMA:n helmikuussa antama suositus myyntiluvalle. Myyntilupa on voimassa myös Suomessa, eikä tähän tarvita erillistä kansallista päätöstä.

Evrysdiä voidaan myyntiluvan mukaan käyttää SMA:n hoitoon kaikilla yli 2 kuukautta vanhoilla SMA1-, SMA2- tai SMA3-diagnoosin saaneilla potilailla. Lisäksi lääkettä voidaan käyttää ihmisillä, joilla on SMA:n geenivirhe ja 1-4 kopiota SMN2-geenistä. Jälkimmäinen ehto mahdollistaa lääkkeen käytön jo ennen SMA:n oireiden alkua.

Myyntilupa perustuu kahteen lumekontrolloituun tutkimukseen. Toisessa oli 2-7 kk ikäisiä SMA1-vauvoja ja toisessa 2-25 vuoden ikäisiä SMA2- ja SMA3-potilaita. Molemmissa tutkimuksissa lääkkeellä havaittiin merkittävä teho ja lääke todettiin turvalliseksi.

Evrysdi on päivittäin suun kautta otettava nestemäinen lääke. Lääke on jo käytössä yli 3000 SMA-potilaalla maailmanlaajuisesti.

Koska Evrysdi on kotikäyttölääke, hakee lääkeyritys Roche sille Kela-korvattavuutta lääkkeiden hintalautakunta HiLa:lta lähiviikkojen aikana. Korvattavuushakemuksen käsittely kestää kuukausia. Käsittelyn aikana potilasjärjestöillä on mahdollisuus lähettää oma kannanottonsa HiLa:lle.

Evrysdi on Suomen kolmas myyntiluvallinen SMA-lääke Spinrazan ja Zolgensman lisäksi. Toistaiseksi Suomessa on näistä rutiinikäytössä vasta Spinraza ja sekin vain pienelle osalle SMA-potilaista. SMA3-tautia sairastavat lapset ja kaikki SMA-aikuispotilaat ovat Suomessa ilman lääkehoitoa. Evrysdin tutkimustieto tukee lääkkeen käyttöä myös näissä toistaiseksi ilman lääkehoitoa olevissa ryhmissä.

SMA Europen uutinen

Aikaisemmat uutisemme Evrysdistä:

EMA suosittelee Evrysdin myyntilupaa

Evrysdin myyntilupahakemuksen käsittely alkanut Euroopassa

FDA myönsi myyntiluvan SMA-lääke Evrysdille

Lisää ajankohtaisia asioita

Kirje neurologeille lääkehoidoista

SMA Finland ry:n kirje neurologeille 29.2.2020 Hyvä neurologi, Nusinerseeni SMA:n hoito nusinerseeni-lääkkeellä rajoittuu Suomessa nyt alle 20-vuotiaisiin SMA1- ja SMA2-potilaisiin. Nusinerseenistä on vuoden 2019 aikana

Jatka lukemista »

SMA2020

SMA2020 syksy 2020 SMA2020 tuo yhteen SMA:ta sairastavat, heidän läheisensä, lääkärit, hoitajat, terapeutit, avustajat, lehdistön ja kaikki muut SMA:sta kiinnostuneet. Maksuttomassa puolipäiväseminaarissa kuullaan alan asiantuntijoita,

Jatka lukemista »

Yhteistyökuvioita

SMA Finland sai kutsun lääkeyhtiö Rochen luokse keskustelemaan SMA:sta. Tällä kertaa keskustelimme kaikesta muusta SMA:han liittyvästä. Rochea kiinnosti erityisesti elämä ja sen haasteet SMA:n kanssa,

Jatka lukemista »