Evrysdi-lääkkeelle myyntilupa!

Euroopan komissio on 30.3.2021 myöntänyt Rochen SMA-lääke Evrysdille (risdiplam) myyntiluvan. Päätöksen taustalla oli EMA:n helmikuussa antama suositus myyntiluvalle. Myyntilupa on voimassa myös Suomessa, eikä tähän tarvita erillistä kansallista päätöstä.

Evrysdiä voidaan myyntiluvan mukaan käyttää SMA:n hoitoon kaikilla yli 2 kuukautta vanhoilla SMA1-, SMA2- tai SMA3-diagnoosin saaneilla potilailla. Lisäksi lääkettä voidaan käyttää ihmisillä, joilla on SMA:n geenivirhe ja 1-4 kopiota SMN2-geenistä. Jälkimmäinen ehto mahdollistaa lääkkeen käytön jo ennen SMA:n oireiden alkua.

Myyntilupa perustuu kahteen lumekontrolloituun tutkimukseen. Toisessa oli 2-7 kk ikäisiä SMA1-vauvoja ja toisessa 2-25 vuoden ikäisiä SMA2- ja SMA3-potilaita. Molemmissa tutkimuksissa lääkkeellä havaittiin merkittävä teho ja lääke todettiin turvalliseksi.

Evrysdi on päivittäin suun kautta otettava nestemäinen lääke. Lääke on jo käytössä yli 3000 SMA-potilaalla maailmanlaajuisesti.

Koska Evrysdi on kotikäyttölääke, hakee lääkeyritys Roche sille Kela-korvattavuutta lääkkeiden hintalautakunta HiLa:lta lähiviikkojen aikana. Korvattavuushakemuksen käsittely kestää kuukausia. Käsittelyn aikana potilasjärjestöillä on mahdollisuus lähettää oma kannanottonsa HiLa:lle.

Evrysdi on Suomen kolmas myyntiluvallinen SMA-lääke Spinrazan ja Zolgensman lisäksi. Toistaiseksi Suomessa on näistä rutiinikäytössä vasta Spinraza ja sekin vain pienelle osalle SMA-potilaista. SMA3-tautia sairastavat lapset ja kaikki SMA-aikuispotilaat ovat Suomessa ilman lääkehoitoa. Evrysdin tutkimustieto tukee lääkkeen käyttöä myös näissä toistaiseksi ilman lääkehoitoa olevissa ryhmissä.

SMA Europen uutinen

Aikaisemmat uutisemme Evrysdistä:

EMA suosittelee Evrysdin myyntilupaa

Evrysdin myyntilupahakemuksen käsittely alkanut Euroopassa

FDA myönsi myyntiluvan SMA-lääke Evrysdille

Lisää ajankohtaisia asioita

SMA Finland sai huomattavan lahjoituksen

SMA Finland ry:n syyskuu käynnistyi mukavissa merkeissä, kun yhdistys sai huomattavan lahjoituksen lahjamuistamisista. Oululaisen Kiertokaari Oy:n toimitusjohtaja Markku Illikainen jäi eläkkeelle toimitusjohtajan tehtävästään. Markku oli

Jatka lukemista »

Jäsenille korona-aikaan

Hyvä SMA Finlandin jäsen, elämme tällä hetkellä hyvin poikkeuksellisia aikoja ja jokaisen meistä elämä on muuttunut merkittävästi viimeisten viikkojen aikana. Suunnittelimme tätä jäsenkirjettä jo ennen,

Jatka lukemista »