Ajankohtaiset asiat

EMA suosittelee geeniterapia Zolgensmalle myyntilupaa Euroopassa!

Euroopan lääkeviranomaisen EMA:n tuore lehdistötiedote [1] kertoo SMA-geeniterapia Zolgensman myyntiluvan etenemisestä Euroopassa. Zolgensma on jo aikaisemmin saanut myyntiluvan Yhdysvalloissa ja Japanissa. Zolgensma on lääkeyhtiöiden Novartis ja Avexis kehittämä SMA:n geeniterapialääke, jolla on kliinisissä kokeissa nähty erittäin hyviä hoitotuloksia vauvoilla. Lääkettä on tutkittu sekä SMA1-vauvoilla että oireettomilla vauvoilla, joilla on SMA:han johtava geenivirhe [2]. Zolgensmalla on tutkittu kahta erilaista annostelutapaa: pistosta verisuoneen (systeeminen) tai selkäytimeen. Tämä myyntilupa koskee pelkästään Zolgensmaa pistoksena verisuoneen. Lehdistötiedotteen mukaan EMA suosittelisi Zolgensmaa 1) SMA1-potilaille ja 2) niille, joilla on SMA:han johtava geenivirhe ja korkeintaan 3 kopioita SMN2-geenistä. Toisin kuin Yhdysvaltojen ja Japanin myyntiluvissa, EMA:n lehdistötiedotteessa ei mainita ikärajaa. Zolgensman myyntiluvan saaminen Euroopassa vaatii vielä Euroopan komission hyväksynnän. [1] https://www.ema.europa.eu/en/news/new-gene-therapy-treat-spinal-muscular-atrophy [2] https://www.novartis.com/news/media-releases/zolgensma-data-shows-rapid-significant-clinically-meaningful-benefit-sma-including-prolonged-event-free-survival-motor-milestone-achievement-and-durability-now

Jatka lukemista »

Kirje neurologeille lääkehoidoista

SMA Finland ry:n kirje neurologeille 29.2.2020 Hyvä neurologi, Nusinerseeni SMA:n hoito nusinerseeni-lääkkeellä rajoittuu Suomessa nyt alle 20-vuotiaisiin SMA1- ja SMA2-potilaisiin. Nusinerseenistä on vuoden 2019 aikana julkaistu kolme uutta tutkimusta, jotka

Jatka lukemista »

Piirustuskilpailu

SMA Finland järjestää piirustuskilpailun kaikille SMA:ta sairastaville lapsille ja heidän sisaruksilleen. Aiheen toivotaan jollain lailla liittyvän SMA:han, mutta kaikki taideteokset ovat tervetulleita. Kilpailutyöt voi toimittaa skannattuna / valokuvattuna osoitteeseen hallitus@smafinland.fi

Jatka lukemista »

SMA2020

SMA2020 syksy 2020 SMA2020 tuo yhteen SMA:ta sairastavat, heidän läheisensä, lääkärit, hoitajat, terapeutit, avustajat, lehdistön ja kaikki muut SMA:sta kiinnostuneet. Maksuttomassa puolipäiväseminaarissa kuullaan alan asiantuntijoita, potilaskokemuksia sekä keskustellaan elämästä SMA:n

Jatka lukemista »

Kirje Palkolle: uuden hoitosuosituksen laatiminen

SMA Finland ry:n kirje Palveluvalikoimaneuvostolle 17.2.2020. Hyvä Palveluvalikoimaneuvosto, Annoitte nusinerseeni-lääkehoitoa koskevan suosituksen 15.3.2018. Nusinerseenistä on tämän jälkeen saatu uutta tutkimustietoa, joka puoltaa hoidon kannattavuutta myös potilailla, joita ei nykysuosituksen mukaan

Jatka lukemista »

Yhteistyökuvioita

SMA Finland sai kutsun lääkeyhtiö Rochen luokse keskustelemaan SMA:sta. Tällä kertaa keskustelimme kaikesta muusta SMA:han liittyvästä. Rochea kiinnosti erityisesti elämä ja sen haasteet SMA:n kanssa, ja tästä riitti juttua. Jakaannuimme

Jatka lukemista »

Palko julkaisi suosituksensa Nusinerseeni-jatkohoidon kriteereistä

Terveydenhuollon palveluvalikoimaneuvosto (Palko) on julkaissut perjantaina 20.9. suosituksensa Nusinerseeni-hoidon jatkamisen kriteereistä. Suositus ja valmistelumuistio Suosituksesta lyhyesti: Nusinerseeni-hoidon jatkamisen edellytykset arvioidaan ensimmäisen kerran 12 kuukauden kuluttua hoidon aloituksesta. Hoidon jatkaminen edellyttää,

Jatka lukemista »