EMA suosittelee geeniterapia Zolgensmalle myyntilupaa Euroopassa!
Euroopan lääkeviranomaisen EMA:n tuore lehdistötiedote [1] kertoo SMA-geeniterapia Zolgensman myyntiluvan etenemisestä Euroopassa. Zolgensma on jo aikaisemmin saanut myyntiluvan Yhdysvalloissa ja Japanissa. Zolgensma on lääkeyhtiöiden Novartis ja Avexis kehittämä SMA:n geeniterapialääke, jolla on kliinisissä kokeissa nähty erittäin hyviä hoitotuloksia vauvoilla. Lääkettä on tutkittu sekä SMA1-vauvoilla että oireettomilla vauvoilla, joilla on SMA:han johtava geenivirhe [2]. Zolgensmalla on tutkittu kahta erilaista annostelutapaa: pistosta verisuoneen (systeeminen) tai selkäytimeen. Tämä myyntilupa koskee pelkästään Zolgensmaa pistoksena verisuoneen. Lehdistötiedotteen mukaan EMA suosittelisi Zolgensmaa 1) SMA1-potilaille ja 2) niille, joilla on SMA:han johtava geenivirhe ja korkeintaan 3 kopioita SMN2-geenistä. Toisin kuin Yhdysvaltojen ja Japanin myyntiluvissa, EMA:n lehdistötiedotteessa ei mainita ikärajaa. Zolgensman myyntiluvan saaminen Euroopassa vaatii vielä Euroopan komission hyväksynnän. [1] https://www.ema.europa.eu/en/news/new-gene-therapy-treat-spinal-muscular-atrophy [2] https://www.novartis.com/news/media-releases/zolgensma-data-shows-rapid-significant-clinically-meaningful-benefit-sma-including-prolonged-event-free-survival-motor-milestone-achievement-and-durability-now
Kirje neurologeille lääkehoidoista
SMA Finland ry:n kirje neurologeille 29.2.2020 Hyvä neurologi, Nusinerseeni SMA:n hoito nusinerseeni-lääkkeellä rajoittuu Suomessa nyt alle 20-vuotiaisiin SMA1- ja SMA2-potilaisiin. Nusinerseenistä on vuoden 2019 aikana julkaistu kolme uutta tutkimusta, jotka
Piirustuskilpailu
SMA Finland järjestää piirustuskilpailun kaikille SMA:ta sairastaville lapsille ja heidän sisaruksilleen. Aiheen toivotaan jollain lailla liittyvän SMA:han, mutta kaikki taideteokset ovat tervetulleita. Kilpailutyöt voi toimittaa skannattuna / valokuvattuna osoitteeseen hallitus@smafinland.fi
SMA2020
SMA2020 syksy 2020 SMA2020 tuo yhteen SMA:ta sairastavat, heidän läheisensä, lääkärit, hoitajat, terapeutit, avustajat, lehdistön ja kaikki muut SMA:sta kiinnostuneet. Maksuttomassa puolipäiväseminaarissa kuullaan alan asiantuntijoita, potilaskokemuksia sekä keskustellaan elämästä SMA:n
Kirje Palkolle: uuden hoitosuosituksen laatiminen
SMA Finland ry:n kirje Palveluvalikoimaneuvostolle 17.2.2020. Hyvä Palveluvalikoimaneuvosto, Annoitte nusinerseeni-lääkehoitoa koskevan suosituksen 15.3.2018. Nusinerseenistä on tämän jälkeen saatu uutta tutkimustietoa, joka puoltaa hoidon kannattavuutta myös potilailla, joita ei nykysuosituksen mukaan
Yhteistyökuvioita
SMA Finland sai kutsun lääkeyhtiö Rochen luokse keskustelemaan SMA:sta. Tällä kertaa keskustelimme kaikesta muusta SMA:han liittyvästä. Rochea kiinnosti erityisesti elämä ja sen haasteet SMA:n kanssa, ja tästä riitti juttua. Jakaannuimme
Puola hoitaa kaikki SMA-lihastautia sairastavat – Suomi on rajannut lääkehoidon vain harvoille
Puolan terveysministeri peräänkuuluttaa kansainvälistä yhteistyötä hintaneuvotteluihin SMA Finlandin puheenjohtaja Pia Lemmetty tapasi Puolan terveysministerin Łukasz Szumowskin perjantaina SMA Europen vuosikokouksessa Varsovassa. Lähes 40 miljoonan asukkaan Puolassa kaikki SMA:ta sairastavat saavat
Palko julkaisi suosituksensa Nusinerseeni-jatkohoidon kriteereistä
Terveydenhuollon palveluvalikoimaneuvosto (Palko) on julkaissut perjantaina 20.9. suosituksensa Nusinerseeni-hoidon jatkamisen kriteereistä. Suositus ja valmistelumuistio Suosituksesta lyhyesti: Nusinerseeni-hoidon jatkamisen edellytykset arvioidaan ensimmäisen kerran 12 kuukauden kuluttua hoidon aloituksesta. Hoidon jatkaminen edellyttää,
Vuosikokous ja pikkujoulut Ilmailumuseossa 2.11.
Ohjelmassa syyskokous, tutustuminen Ilmailumuseoon sekä yhteinen, ohjelmallinen illanvietto ja ruokailu. Tapahtuma sopii koko perheelle. Lentokonehallit eivät ole lämmitettyjä, varaudu siis lämpimin vaattein, jos sää on kylmä. Ohjelma KLO 13.30– 15
